VertexのCasgevy(exagamglogene autotemcel)、満2歳以上の小児に適応拡大承認

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米FDAがVertex Pharmaceuticals(VRTX)の遺伝子治療薬Casgevy(exagamglogene autotemcel)を、鎌状赤血球症またはβサラセミアを有する満2歳以上の小児に対して適応拡大承認した。今回の承認はCommissioner's National Priority Voucherパイロットで8件目である。

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